Ataksja-teleangiektazja jest rzadką dziedziczoną autosomalnie recesywnie chorobą neurodegeneracyjną. Wykazano, że lewacetyloleucyna (N-acetylo-L-leucyna) jest skuteczna w leczeniu objawów neurologicznych oraz może wywierać działanie modyfikujące przebieg choroby w lizosomalnych chorobach