Zastosowanie toksyny botulinowej w stwardnieniu rozsianym
lek. Paulina Matys
dr hab. n. med. Katarzyna Kapica-Topczewska
prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska
- Toksyna botulinowa typu A (BoNT-A – botulinum neurotoxin type A) jest lekiem, który blokuje przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe. Jest stosowana w leczeniu spastyczności o różnej etiologii. Autorzy przybliżają temat terapii BoNT-A u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM – sclerosis multiplex) oraz spastycznością i/lub zaburzeniami dyzurycznymi (pęcherzem neurogennym) – przynosi ona złagodzenie dolegliwości oraz poprawia jakość życia chorych
Toksyna botulinowa typu A
Mechanizm działania
Toksyna botulinowa typu A blokuje przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe. Działa w części presynaptycznej płytki motorycznej. Ciężki łańcuch cząsteczki BoNT-A łączy się z receptorem SV2C, który jest obecny na wewnętrznej błonie pęcherzyków presynaptycznych uwalniających acetylocholinę (ACh). Następuje endocytoza BoNT-A, której lekki łańcuch wnika do cytozolu i defragmentuje białko związane z synaptosomem o masie 25 kDa (SNAP-25 – synaptosomal-associated protein of 25 kDa) w części presynaptycznej połączeń nerwowo-mięśniowych. Jest ono częścią kompleksu białka transbłonowego (SNARE – soluble N-ethylmaleimide-sensitive factor attachment protein receptor) biorącego udział w transporcie pęcherzykowym oraz uwalnianiu acetylocholiny z pęcherzyków do przestrzeni synaptycznej. Enzymatyczne uszkodzenie tego białka skutkuje chemiczną denerwacją, czyli zablokowaniem sekrecji ACh z części presynaptycznej. W konsekwencji dochodzi do zahamowania funkcji motorycznej płytki nerwowo-mięśniowej1. Zmniejszenie napięcia mięśniowego można zaobserwować po 48-72 godzinach od podania BoNT-A, maksymalny efekt zaś jest osiągany po 2 tygodniach. Działanie leku wyczerpuje się stopniowo po upływie mniej więcej 12 tygodni2.
Preparaty toksyny botulinowej
Toksyna botulinowa typu A jest dostępna w Polsce w postaci trzech preparatów o różnym stężeniu i sile działania (tab. 1). Zarówno zakres dawek, jak i możliwy sposób podania powinny być zgodne z charakterystyką produktu leczniczego (ChPL)2.
Dostępna jest również postać neurotoksyny botulinowej typu B (BoNT-B – rimabotulinum toxin B) – w Polsce lek jest zarejestrowany wyłącznie do leczenia dystonii szyjnej, na świecie zaś stosowany także u pacjentów, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwko BoNT-A, lub gdy preparat BoNT-A okazał się nieskuteczny.
Zastosowanie toksyny botulinowej u chorych ze stwardnieniem rozsianym
Toksyna botulinowa typu A jest lekiem z wyboru w wielu jednostkach chorobowych, refundowanym przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) w ramach programów lekowych (tab. 2)3. Stale rośnie liczba wskazań do stosowania BoNT-A. Pacjenci z SM stanowią jedną...
