Inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI – tyrosine kinase inhibitor) ROS1 wczesnej generacji, które zostały zatwierdzone do leczenia NDRP z fuzją ROS1, wykazują aktywność przeciwnowotworową. Niestety, z czasem rozwija się na nie oporność, a aktywność wewnątrzczaszkowa tych leków jest nieoptymalna. Repotrektynib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej ROS1 nowej generacji o aktywności przedklinicznej przeciwko nowotworom ROS1-dodatnim, w tym z mutacjami oporności, takimi jak ROS1 G2032R.

W rejestracyjnym badaniu faz I i II oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania repotrektynibu u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami litymi, w tym NDRP, z fuzją ROS1. Pierwszorzędowym punktem końcowym fazy II badania była potwierdzona obie...